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RNAi:从科学家的剪九到医师的治疗手段

陈翔  
【摘要】:正细胞内某种或某些基因的异常表达是疾病发生的共同问题,对其加以适当控制是基因治疗的基本思路。真正意义上的单基因调控起步于转基因/基因敲除动物模型和反义寡核苷酸等技术。但对临床运用而言,存在操作过于复杂、毒性大、稳定性和效率不高等问题。近年的研究发现:将与内源mRNA序列相对应的正义 RNA和反义RNA组成的双链RNA(dsRNA)导入细胞,可使内源mRNA降解和基因沉默,这种转录后基因沉默机制

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