异基因造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血

【摘要】：目的评价异基因造血干细胞移植(aUo-HSCT)治疗重型再生障碍性贫血(SAA) 的方法和疗效。方法对9例平均年龄为26(3-48)岁的 SAA 患者进行了各种类型的 allo-HSCT, 其中亲缘 HLA 相合的移植4例、亲缘 HLA 一个位点不合的移植2例、非血缘 HLA 相合的移植2例,非血缘脐血移植1例。预处理分别采用改良 Flu+Cy+ATG 或 Cy+ATG 的非清髓预处理方案。采用孢素 A(CsA)、短疗程甲氨蝶呤(MTX)预防亲缘 HLA 相合移植的急性移植物抗宿主病(aGVHD),其余患者均在 CsA 和 MIX 基础上加用霉酚酸酯(MMF)的三联方案预防 aGVHD。结果除1例非血缘脐血移植干细胞未植入外,余患者均达完全供者型植入。4例发生 aGVHD(4/9),其中Ⅰ度1例,Ⅱ度3例。在可供评价的6例患者中,2例发生慢性 GVHD (cGVHD),均为局限型。2例接受非血缘 HLA 相合的移植患者分别在移植后2月和3月发生移植物被排斥。巨细胞病毒(CMV)感染4例,其中2例为 CMV 血症,2例为 CMV 间质性肺炎。死亡3例,其中1例为脐血干细胞未植入死于继发感染,2例死于肺部混合感染。中位随访时间532(25～1095)d,5例无病生存,1例患者移植物被排斥后自身病情有改善,仍在继续随访中。结论 allo-HSCT 是治疗 SAA 的有效方法之一,年龄≤40岁输血少的患者接受亲缘 HLA 相合或 HLA 一个位点不合的移植是预后良好的因素,需警惕 allo-HSCT 后 CMV 及其他机会性感染的发生。