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基因治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症小鼠模型

韩冰  Richard E  Monica Bessler  Francois Moreau-Gaudry  
【摘要】:正 阵发性睡眠性血红蛋白尿症是一种后天获得性溶血性疾病。该病源于造血干细胞PIG-A基因突变引起一组通过糖肌醇磷脂锚连在细胞表面的膜蛋白的缺失,导致细胞性能发生变化。异基因造血干细胞移植是目前惟一根治的治疗方法,但治疗相关死亡率高,且供者来源困难。造血干

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