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《重庆市遗传学会第一届学术年会暨纪念孟德尔规律再发现100周年学术讨论会论文集》2000年
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人凝血因子IX基因在成肌细胞和C_3H小鼠中的表达

王宁遂  李朝霞  王宏伟  鲁大儒  
【摘要】:正血友病B系人凝血因子IX(FIX)基因突变引起的一种遗传性出血性疾病。目前尚无特效治疗,主要采用静脉输血、血浆或FIX复合制剂。反复静脉输注,不仅给病人带来不便,还可导致肝炎、艾滋病病毒感染等并发症。基因治疗是根治本病的有效方法。但是,目前尚存在一些问题:如细胞的选择,载体的构建,免疫排斥反应等。本研究选用C_2C_(12)成肌细胞作为靶细胞,构建一种新的反转录病毒载体。通过体外和小鼠体内试验,测定FIX 表达的水平和持续的时间。现将观察结果报告如下。

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