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《《科学与现代化》2018年第1期(总第074期)》2018年
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基因治疗又一次的黄金时代——科学与伦理的碰撞

新浪综合  
【摘要】:正2017年06月27日2016年美国6岁小女孩Eliza O‘Neill开展了一项"神奇"的基因治疗。她患有一种叫做沙费利波综合征IIIA型(Sanfilippo syndrome III A)的罕见遗传病,引发体内寡聚糖的过度累积,逐步对机体造成损伤,阻碍智力发育,通常情况下,成年前会引起死亡。
【分类号】:R450

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