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《湖北省暨武汉市免疫学会第八届学术会议论文集》2003年
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免疫缺陷疾病研究的若干进展

杨东亮  
【摘要】:正 一、严重联合免疫缺陷病的基因治疗1972年发现在严重联合免疫缺陷病(SCID)患者存在腺苷脱氨酶(ADA)的缺失,该酶的编码基因于1984年克隆成功。后来人们用逆转录病毒载体将该基因转入患者的造血干细胞中,并使该基因整合在靶细胞的基因组中对SCID患者进行基因治疗获得成功。同时人们又发现体内注射聚乙二醇结合的ADA可使ADA稳定地释放到全身组织,达到替代体内ADA的缺乏,从而使体内有功能的T细胞维持在一定的水平,足以使部分患者免于感染的发生。
【作者单位】:华中科技大学同济医学院
【分类号】:R593.3

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